定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿

据科技日报，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。

这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种极为罕见的代谢性疾病。出生后的最初几个月，他一直在医院接受严格的饮食控制和管理。2025年2月，在他大约6—7个月大的时候，接受了第一次定制开发的基因编辑疗法。治疗过程安全顺利，目前KJ已健康地成长。

截至2025年4月，在接受三剂治疗后，KJ未出现严重副作用。在接受治疗后不久，他便能够耐受更高的膳食蛋白质摄入量，所需的氮清除剂剂量也明显减少。此外，他还能从一些常见的儿童病毒感染中恢复，而不会出现血氨升高的情况。但还需要更长时间的随访以全面评估该疗法的长期疗效和安全性。

此次案例标志着基因编辑技术向个性化医疗迈进的重要一步，也为未来治疗更多罕见遗传病提供了现实可行的方向。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授评价道：“在如此短的时间内，成功开发出按需设计的CRISPR疗法，这是医学史上一个重要的里程碑。我们由此踏入了一个崭新的时代——一个曾经无法治愈的遗传疾病也有望得到有效治疗的时代。”

基因编辑技术前景广阔

基因编辑技术是一种能够对生物体基因组及其转录产物进行定点修饰或者修改的技术，可对特定DNA片段进行敲除、加入和替换等，从而在基因组水平上进行精确的基因编辑。

基因编辑技术是近年来生命科学领域最具突破性的技术之一，其在医学、农业、工业等多个领域展现出巨大的应用潜力。例如，在医疗领域，基因编辑技术有望攻克一些传统医学难以治愈的疾病。在农业领域，基因编辑技术可用于培育具有优良性状的作物，如提高作物的抗病虫害能力、增强抗逆性、改善品质等。

据《Big Ideas 2023》投研报告预测，到2030年基因编辑疗法年总收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，年总收入将扩展至600亿美元。

A股市场目前仅有少量公司具备基因编辑技术或者涉及相关业务。

秋乐种业(831087)在互动平台表示，公司利用基因编辑手段开展了抗穗腐病、抗青枯病、降株高等主要性状改良研究。

万向德农(600371)研发投入重点聚焦在生物育种技术（转基因、基因编辑等）、分子标记辅助育种技术等，通过运用这些技术，提升品种的抗虫、抗病等抗逆能力。

溢多利(300381)于2024年自主研发攻关真菌基因编辑、芽孢杆菌高通量筛选和毕赤酵母快速多位点突变库构建等研发平台技术。

海正药业(600267)在合成生物学方面，通过基因编辑技术提升核心品种菌种生产水平取得成效。

概念股平均涨幅大幅跑赢上证指数

二级市场表现方面，截至5月16日收盘，今年以来基因编辑概念股平均上涨16.1%，大幅跑赢同期上证指数。6股累计上涨超过20%，分别为利民股份、秋乐种业、美邦科技、百济神州-U、科前生物、赛升药业。

从估值水平来看，截至5月16日收盘，7只概念股滚动市盈率低于30倍，如海正药业、科前生物、赛升药业、大北农、新开源等。此外，11股市净率低于2倍，如东富龙、赛升药业、硕世生物、双鹭药业、南模生物等。

据数据宝统计，基因编辑概念股中，机构给予积极型（含买入、增持、强烈推荐等）评级家数最多的是科前生物，合计被15家券商研报覆盖；其次是百普赛斯、昭衍新药、利民股份、百济神州-U等。